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晟造源医学研究院
体细胞库储存及管理 hPSCs向HSCs和RBC定向分化 MSCs 及其囊泡 血液/肿瘤靶向免疫治疗 基因编辑免疫细胞
建立并完善
体细胞库储存及其标准化管理体系
研究内容
建立如免疫细胞等体细胞的稳定高效的培养体系;获得足量且质量均一的可供科研研究以及临床使用的细胞;研究探索更高效的冻存体系;研究经体外编辑、扩增冻存后除细胞活率和表面标志物之外的生物学效力的变化,探索影响细胞功能变化的关键蛋白或因子;优化相应的标准化管理体系。
实施计划与预期目标
以体细胞库的建立为基础,将以细胞技术向临床应用和创新药物转化为研究方向,重点开展人成体干细胞、诱导多能干细胞以及基因编辑免疫细胞领域的创新技术开发,建立标准化管理体系。预计发明更加稳定高效质量均一的冻存和培养体系以及细胞功能检测的标准,为体细胞的基因编辑以及扩增提供质量均一的原材料,更高效稳定的存储遗传资源并由此衍生出 2-3 项发明专利。
开展体外诱导
hPSCs/iPSCs定向分化为造血干细胞及红细胞
开发 hPSCs 或 iPSCs 向 HSCs 的分化具有诸多优势
hPSCs/iPSCs 来源广泛,可持续;从病人来源的 iPSC 编辑矫正。但其制备标准及其 hPSCs分化来源的红系祖细胞脱核效率非常低,难以产生足够的成熟红细胞。
研究内容
提高 hPSCs/iPSCs 向 HSCs 和红细胞的分化率、均一稳定性;提高红系祖细胞脱核率,规模化生产成熟红细胞;提高红细胞的靶向性并携带药物进行全身治疗。
实施计划及预期目标
通过实验优化 hPSCs/iPSCs 向 HSCs 和红细胞分化的培养体系,以期获得大量均一稳定的 HSCs,提高血液病治疗疗效;通过实验优化红细胞培养体系,以期获得大量成熟的红细胞,并提高红细胞靶向性,为临床解决血液不足问题及提高药物疗效。
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